المقدمة: طفرة في الطب الشخصي تشهد السنوات الأخيرة تحولاً جذرياً في علاج الأمراض الوراثية النادرة بظهور العلاجات الجينية التي تقدم حلولاً جذرية لأمراض كانت تعتبر مستعصية. من أبرز هذه الأمراض...